Οι νέες πρωτοποριακές τεχνικές της γονιδιακής θεραπείας και της ανοσοθεραπείας μπορούν να συνδυαστούν με τέτοιον τρόπο, ώστε τα κύτταρα ενός ατόμου να προγραμματίζονται γενετικά και να παράγουν από μόνα τους τα αντισώματα, τα ένζυμα ή τα φάρμακα που χρειάζεται ο οργανισμός για να προστατευθεί ή να αντιμετωπίσει σοβαρές ασθένειες, όπως ο καρκίνος και μεταβολικές ή μεταδοτικές νόσοι.
Συγκεκριμένα, τα λεμφοκύτταρα, μία ομάδα κυττάρων που ανήκουν στο ανοσοποιητικό σύστημα, μπορούν να απομονωθούν από το αίμα ενός ασθενή, να τροποποιηθούν γενετικά στο εργαστήριο και να επιστραφούν στο σώμα του. Μερικά από αυτά θα καταλήξουν στο μυελό των οστών, όπου και θα αποικήσουν.
Συγκεκριμένα, τα λεμφοκύτταρα, μία ομάδα κυττάρων που ανήκουν στο ανοσοποιητικό σύστημα, μπορούν να απομονωθούν από το αίμα ενός ασθενή, να τροποποιηθούν γενετικά στο εργαστήριο και να επιστραφούν στο σώμα του. Μερικά από αυτά θα καταλήξουν στο μυελό των οστών, όπου και θα αποικήσουν.
Από εκεί μπορούν να παράγουν μία πληθώρα θεραπευτικών πρωτεϊνών, που θα περνούν από τα οστά στην κυκλοφορία του αίματος και μέσω αυτής στους διάφορους στόχους τους.
Βιοτεχνολογία
Ο Matthew Scholz, απόφοιτος πληροφορικής από το Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον και νέος, πετυχημένος επιχειρηματίας, οραματίστηκε και ίδρυσε μία εταιρεία βιοτεχνολογίας στο Σιάτλ, την Immusoft Corporations (η επωνυμία θυμίζει τη γνωστή εταιρεία υπολογιστών Microsoft). Ο στόχος της Immusoft είναι να προγραμματίσει το ανθρώπινο σώμα όπως έναν υπολογιστή, με πολλές ομάδες τροποποιημένων λεμφοκυττάρων που θα ζουν στα οστά και θα παράγουν θεραπευτικές ουσίες όποτε αυτές χρειάζονται.
Η φουτουριστική αυτή προσέγγιση θα μας απαλλάξει, σύμφωνα με τον Scholz, από την ανάγκη για λήψη φαρμάκων, για παράδειγμα σε μορφή χαπιού, κάτι που σίγουρα θα είχε τεράστιο οικονομικό όφελος για τους ασθενείς ή το κράτος. Η Immusoft φιλοδοξεί να πετύχει το στόχο της μέσα στα επόμενα πενήντα χρόνια, κάτι αρκετά ρεαλιστικό, αφού τόσο οι πειραματικές μελέτες όσο και οι κλινικές δοκιμές, που θα χρειαστούν, απαιτούν αρκετό χρόνο για να ολοκληρωθούν.
Παρά το γεγονός ότι ο Scholz είναι προγραμματιστής, δεν δίστασε να συνεργαστεί με μία σειρά ειδικών στις βιολογικές επιστήμες που τον συμβούλεψαν για το πώς θα ξεπεράσει τις τεχνικές δυσκολίες και τους διάφορους περιορισμούς του εγχειρήματός του.
Ο πειραματικός σχεδιασμός της εταιρείας βασίστηκε στα αποτελέσματα του David Baltimore από το California Institute of Technology, ο οποίος το 2009 κατάφερε να προγραμματίσει βλαστοκύτταρα του μυελού των οστών με τέτοιον τρόπο, ώστε να διαφοροποιηθούν σε Β λεμφοκύτταρα που παράγουν αντισώματα ενάντια στον ιό του AIDS.
Η Immusoft αγόρασε τα πνευματικά δικαιώματα για τις εκλεπτυσμένες αυτές τεχνικές από το California Institute of Technology και έχει υποβάλει αίτηση για μία διεθνή πατέντα, που θα της επιτρέψει την αποκλειστικότητα στις συγκεκριμένες αυτές μεθόδους. Παράλληλα, συνεργάζεται με το Seattle Biomedical Research Institute και το Fred Hutchinson Cancer Research Center. Σε συνεργασία με το δεύτερο ινστιτούτο, η Immusoft δοκιμάζει αυτές τις μεθόδους σε ποντίκια, στάδιο απαραίτητο πριν εγκριθούν αντίστοιχες δοκιμές σε πιθήκους ή στον άνθρωπο.
Οι πρώτες κλινικές δοκιμές πιθανότατα θα γίνουν για τη θεραπεία της σπάνιας μεταβολικής ασθένειας βλεννοπολυσακχαρίδωση. Τα παιδιά με την ασθένεια αυτή δεν επιζούν μετά το 12ο έτος της ηλικίας τους και η μόνη διαθέσιμη θεραπεία αυτή τη στιγμή κοστίζει 250.000 δολάρια. Η Immusoft υπόσχεται να κατεβάσει το κόστος αυτό στα 500 δολάρια.
Πώς όμως θα φτάνουν οι θεραπευτικές ουσίες που συντίθενται από τα τροποποιημένα κύτταρα στην επιθυμητή συγκέντρωση που απαιτείται για την αντιμετώπιση μιας ασθένειας;
Ο Michel Sadelain από το Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, του οποίου η ομάδα προγραμμάτισε λεμφοκύτταρα ενάντια στη λευχαιμία και τον καρκίνο του προστάτη, τόνισε ότι χαμηλές συγκεντρώσεις μπορεί να μην αντιμετωπίσουν αποτελεσματικά μία ασθένεια, ενώ αυξημένες συγκεντρώσεις μπορεί να προκαλέσουν πιθανές παρενέργειες. Οπότε, πρέπει να βρεθούν τρόποι με τους οποίους οι επιστήμονες να ελέγχουν το ρυθμό παραγωγής αυτών των ουσιών.
Επίσης, τα τροποποιημένα λεμφοκύτταρα πρέπει να επιζούν και να αναπτύσσονται για αρκετό χρόνο μέσα στο ανθρώπινο σώμα, μέχρι να αντιμετωπιστεί η ασθένεια. Μελέτες σε ποντίκια δείχνουν ότι συχνά τα κύτταρα αυτά πεθαίνουν γρήγορα, οπότε ξανά πρέπει να βρεθούν μέθοδοι που να τα διατηρούν ζωντανά και ενεργά για όσο χρειάζεται.
Ανταγωνιστές
Η Immusoft δεν είναι η μόνη εταιρεία βιοτεχνολογίας που συνεργάζεται με πανεπιστήμια και ερευνητικά κέντρα για την αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών με τη χρήση λεμφοκυττάρων ή βλαστοκυττάρων. Για παράδειγμα, η Celldex Therapeutics μελετά διάφορες ανοσοθεραπευτικές μεθόδους κατά του καρκίνου, η Seattle Genetics εξειδικεύεται στον καρκίνο του μαστού, η OncoSec Medical στον καρκίνο του δέρματος και οι Northwest Biotherapeutics και ImmunoCellular Therapeutics στον καρκίνο του εγκεφάλου.
Είναι προφανές ότι οδηγούμαστε σε μία εποχή, όπου εταιρείες βιοτεχνολογίας, ινστιτούτα και πανεπιστήμια θα ανακαλύπτουν νέες μοριακές μεθόδους και σωτήριες θεραπείες για πληθώρα σοβαρών ασθενειών.
Θα είναι όμως προσβάσιμες σε όλους; Ποιος θα είναι ο ρόλος του κράτους σε αυτό το παιχνίδι και πώς θα αντιδράσουν οι φαρμακευτικές εταιρείες που παράγουν τα συμβατικά φάρμακα σήμερα; Σίγουρα, όλα αυτά θα μας απασχολήσουν ιδιαίτερα στις δεκαετίες που θα ακολουθήσουν και θα φέρουν πολύ σημαντικές αλλαγές στη ζωή μας.
* διδάκτορος Βιοτεχνολογίας του Πανεπιστημίου Surrey και επιστημονικού συνεργάτη στο Τμήμα Βιολογίας του ΕΚΠΑ
http://www.apocalypsejohn.com/
http://www.apocalypsejohn.com/
