Δύο μελέτες δίνουν σημαντικές ελπίδες για την καθυστέρηση της εξέλιξης της αναπηρίας στους ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση, τόσο στο στάδιο της Υποτροπιάζουσας Διαλείπουσας (RRMS), αλλά ακόμη και στο σοβαρότερο στάδιο της Δευτεροπαθώς Προϊούσας (SPMS) Πολλαπλής Σκλήρυνσης.Οι μελέτες, οι οποίες ανακοινώθηκαν στο συνέδριο ECTRIMS που έλαβε χώρα στο Λονδίνο την προηγούμενη εβδομάδα, αφορούν σε δύο δραστικές ουσίες της Novartis που ανήκουν στην οικογένεια των τροποποιητών των S1P υποδοχέων.
Η μελέτη ΕXPAND
Αποτελέσματα της μελέτης ΕXPAND που παρουσιάστηκαν στο ECTRIMS, αποδεικνύουν ότι η θεραπεία με την νέα ουσία σιπονιμόδη (BAF312), η οποία βρίσκεται σε στάδιο ανάπτυξης, μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε ασθενείς με Δευτεροπαθώς Προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (SPMS)
Τα αρχικά στοιχεία από τη μελέτη EXPAND δείχνουν:
Ότι η θεραπεία με το BAF312 μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με τρίμηνη επιβεβαίωση κατά 21% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p=0,013). Ακόμη μεγαλύτερη μείωση του κινδύνου εξέλιξης της αναπηρίας έδειξε η εξάμηνη επιβεβαίωση , ενισχύοντας περαιτέρω την αξιοπιστία των στοιχείων.1
Σταθερή μείωση του κινδύνου εξέλιξης της επιβεβαιωμένης αναπηρίας στις προκαθορισμένες υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων και αυτών που είχαν υποτροπές.
Σημαντική διαφορά υπέρ του BAF312 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στο ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών, την ποσοστιαία μεταβολή του όγκου του εγκεφάλου και τη μεταβολή από την αρχική τιμή του όγκου τωνT2 βλαβών (εγκεφαλικές βλάβες που προσδιορίζονται από σάρωση απεικόνισης μαγνητικού συντονισμού στην ακολουθία T2). Η διαφορά της μεταβολής από την αρχική τιμή στη χρονομετρημένη δοκιμασία βάδισης απόστασης 25 ποδιών (T25FW) δεν ήταν σημαντική.
Το BAF312 ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό, με προφίλ συγκρίσιμο με τα υπόλοιπα φάρμακα στην ίδια κατηγορία.
Η μελέτη ACROSS
Παράλληλα, η μελέτη ACROSS δείχνει ότι οι ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) που έλαβαν συνεχόμενη θεραπεία με φινγκολιμόδη είχαν σημαντικά μικρότερη εξέλιξη της αναπηρίας σε σύγκριση με αυτούς, που η θεραπεία τους διεκόπη.
Λιγότεροι ασθενείς που παρέμειναν σε θεραπεία με φινγκολιμόδη για 8 έως 10 έτη ανέπτυξαν Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ σε σύγκριση με αυτούς που τη διέκοψαν νωρίτερα. Επίσης, καθυστέρησε σημαντικά (4 φορές) ο χρόνος μέχρι τη χρήση αναπηρικού αμαξιδίου.
Συγκεκριμένα:
Αναλύσεις των κύριων δευτερευόντων καταληκτικών σημείων έδειξαν ότι μετά από 10 έτη, ο κίνδυνος εξέλιξης σε Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ (SPMS) μειώθηκε κατά 66,2% στους ασθενείς που παρέμειναν στη θεραπεία με φινγκολιμόδη για τουλάχιστον οκτώ έτη, σε σύγκριση με αυτούς που αποχώρησαν.1 Επίσης, καθυστέρησε σημαντικά (4 φορές) ο χρόνος μέχρι τη χρήση αναπηρικού αμαξιδίου. Περίπου 60% (59,4%) των ασθενών στη μελέτη ACROSS παρέμειναν στη θεραπεία με φινγκολιμόδη στα 10 έτη, επιδεικνύοντας επιμονή της θεραπείας μακροπρόθεσμα.
Τα φάρμακα
Οι φαρμακευτικές ουσίες (ή οι δραστικές ουσίες) σιπονιμόδη και φινγκολιμόδη ανήκουν στην οικογένεια των τροποποιητών του υποδοχέα της φωσφορικής σφιγγοσίνης-1 (S1P). Το BAF312 είναι ένας, εκλεκτικός τροποποιητής των S1P υποδοχέων, ειδικά σχεδιασμένος για την SPMS. Eιδικοί τύποι του υποδοχέα S1P βρίσκονται στην επιφάνεια κυττάρων του ΚΝΣ, τα οποία παίζουν ρόλο στην προέλευσητης Δευτεροπαθώς Προϊούσας ΠΣ (SPMS).
«Υπάρχουν πολύ λίγες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου στην SPMS, ενώ είναι μεγάλη η ανεκπλήρωτη ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες με αποδεκτό προφίλ ασφάλειας για τους ανθρώπους που πάσχουν από την πάθηση», δήλωσε ο Vasant Narasimhan, Global Head Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Η Novartis είναι ο παγκόσμιος ηγέτης στην κατανόηση του ρόλου της τροποποίησης του υποδοχέα της S1P στη θεραπευτική αντιμετώπιση της ΠΣ, και τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης EXPAND αποτελούν συνέχεια των καταβαλλομένων προσπαθειών μας για καινοτομία και κάλυψη των αναγκών των ασθενών. Τα στοιχεία αυτά είναι ένα θετικό βήμα προόδου σε μια μορφή της νόσου που δύσκολα αντιμετωπίζεται και αναμένουμε την αξιολόγηση των επόμενων σταδίων με τις υγειονομικές αρχές.»
stogiatro.gr
